讓新藥研發坐上AI“加速器”

——“人工智能+”賦能新舊動能轉換系列報道之三

近日，石藥集團潤石研究院AI自動化合成實驗室，高級研究員張雪嬌正在操作專業軟件，開展小分子新藥研究中的分子生成、分子對接、分子動力學模擬等工作。

以前，在小分子藥物研發中，要預先購買或者合成數萬甚至上百萬個化合物，再通過高通量篩選進行活性盲篩，篩選工作消耗大量實驗資源與研發人力。如今，研發人員可依托AI輔助分子設計模型，結合虛擬篩選對海量分子結構進行預評估，僅對少數高潛力分子開展合成與活性驗証，能夠有效減少合成與篩選工作量，提升新藥發現效率。

2025年，石藥集團與一家美國生物制藥企業就一款新型口服小分子GLP-1受體激動劑開展授權。“這款分子結構就是借助AI工具篩選發現的。”張雪嬌表示，AI是加速項目推進的關鍵。創新藥賽道競爭激烈，研發速度一旦落后，便難以在賽道競爭中佔據先機。

“目前我們正在推進新服務器採購工作，完成算力擴容后，系統日篩選能力可達上億個分子。”張雪嬌說，借助超級計算機和AI工具，小分子團隊的研發效率還會進一步提高。

近幾年，借力AI開展創新藥研發，石藥集團實現多項創新成果對外授權。這些研發合作背后，是AI深度融入新藥研發流程，為創新藥管線高效推進奠定基礎。與國外藥企間的合作，也從更具確定性的分子，提升到利用石藥集團AI分子設計模型和全自動高通量篩選體系，發現和開發新型候選藥物。

長久以來，醫藥行業流傳著“雙十定律”——一款創新藥的研發通常需要10年時間、10億美元的投入，且成功率極低。人工智能+制藥，借助AI在靶點預測、分子篩選等環節的強大算力，節約研發時間和投入，正在改變新藥研發邏輯。

對這一點，石藥集團北京研究院院長王雅鵑體會頗深。

2021年，石藥集團攻關mRNA疫苗序列優化，面對的是一條長達6000多個核苷酸的序列。要讓這條序列在人體內保持穩定，並實現高水平蛋白質表達，序列中任何一處微小改動都可能帶來完全不同的結果。

“如果靠人工一一比對、窮盡所有排列組合，工作量難以想象。”王雅鵑介紹，AI讓“不可能”變成了“可能”，通過高通量計算，研發團隊一天時間就能完成數萬種序列設計方案的篩選運算。兩年后，石藥集團自主研發的新冠mRNA疫苗在國內率先獲得緊急使用授權。

在石藥集團潤石研究院院長楊漢煜看來，AI改變新藥研發邏輯已成為現實。他介紹，石藥集團已經在靶點發現、分子設計、臨床方案優化等具體研發場景中充分應用AI技術，推動新藥研發從傳統的“經驗驅動”“試錯驅動”向“數據驅動”“模型驅動”轉變。

在多肽藥物領域，石藥集團建立起“AI輔助設計+長效遞送技術”雙平台組合，AI負責在龐大的分子空間中快速設計、篩選候選分子，並在藥效、選擇性等維度進行系統優化。

實施人工智能+制藥，石藥集團布局較早。早在2011年，石藥集團就引入相關工具，成立計算機輔助藥物設計研究室，基於已有結構和活性數據，用生成式方法自動設計分子、快速評價篩選。后續他們在北京、上海、石家庄組建專門AI研發團隊，打造“AI算法底座+自動化合成實驗室”軟硬件一體化平台。

近年來，石藥集團不斷加大研發投入，搭建起納米制劑、mRNA疫苗、抗體/融合蛋白等八大創新研發平台，覆蓋腫瘤、代謝、神經、免疫等重大疾病賽道。在AI助力下，八大創新研發平台全面開花，持續產出創新產品，成為企業業績增長強勁動力源。

得益於AI賦能，新藥早期發現時間縮短了超過30%，研發成本降低近一半，候選化合物篩選准確率提高了近3倍。此外，早期篩選的整體研發成功率提高了50%至60%。

實施人工智能+制藥，石藥集團已具備一定優勢。企業已沉澱海量真實實驗數據，同時擁有完整中試、放大生產、商業化體系。AI設計產出的候選分子，能夠在企業內部快速走完合成、藥理、工藝開發全流程，既可以納入自有管線推進，也可以進行對外授權變現。

楊漢煜表示，未來五年，石藥集團AI應用邊界將持續拓寬，逐步延伸至臨床前成藥性評估、工藝開發，以及臨床試驗智能入組、全程質控、數據挖掘與研究報告自動化撰寫等，實現全場景落地。（記者馬彥銘）